אלג'יל הינה מחלת כבד גנטית, נדירה ומסכנת חיים, עם שיעור תמותה של 10%. המחלה מופיעה בעיקר בילדים ובמתבגרים וגורמת לפגיעה באיברים רבים (כבד, לב, כליות, שלד). כיום אין לתסמונת טיפולים מאושרים. תופעת הגרד הקיצוני המתפתח כתוצאה מהמחלה הוא אחד מסימניה הבולטים של המחלה. הגרד הוא אחד החמורים ביותר מבין מחלות הכבד הכרוניות, ומופיע לרוב בילדים לפני גיל שלוש. הגרד הוא אינדיקציה לכך שהמטופל נמצא במצב מסכן חיים ונזקק להשתלת כבד.
עד כה, הטיפול הקיים היה עבור הסימפטום בלבד ולא עבור המחלה (טיפול נקודתי לגרד ולא למחלה). לאחרונה, אישר מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) תרופה ראשונה ויחידה המאושרת לטיפול בגרד כולסטטי לילדים מעל גיל שנה הסובלים מתסמונת אלג'יל באמצעות התרופה בעצם ניתן למנוע את הצורך בהשתלת כבד ובכך להציל חיים.
בשורה לילדים הסובלים
מתסמונת אלג׳יל
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר לשימוש את התרופה ״ליבמרלי״ כתרופה הראשונה והיחידה המאושרת לטיפול בגרד כולסטטי לילדים מעל גיל שנה הסובלים מתסמונת אלג׳יל.
פרופ' אייל שטייר
מנהל יחידת כבד ילדים בבית החולים שערי צדק
״הגרד הקשה בילדים עם תסמונת אלג'יל פוגע קשות בשינה, גורם לפצעים בעור ופוגע באיכות החיים של הילד ומשפחתו. התרופה שאושרה מהווה אבן דרך בטיפול במחלה שכן עד עתה התשובה לילדים שסבלו מגרד קשה שלא הגיב לטיפולים אחרים הגיעו להשתלת כבד. יתרה מזו, נראה שהתרופה גם תשפר מדדים אחרים כמו גדילה ובריאות הכבד וכן תהווה מענה למחלות כבד כרוניות נוספות.״
יאנה פינקלשטיין, אמא של בל, בת שלוש:
“הילדה שלנו סובלת ואין
לנו שום דרך לעזור לה.”
כדי שבל תוכל לחיות וליהנות מהחיים כמו כל ילדה רגילה צריך לספק לה תרופות שיהיו מתאימות לתסמונת אלג'יל.
הירשמו ותמיד תישארו מעודכנים
